Генна терапія здатна перемогти небезпечне захворювання мозку



			Генная терапия способна победить опасное заболевание мозга

Генна терапія допомагає хлопцям з важким захворюванням, яке зачіпає мозок. Через два роки у 15 з 17 пацієнтів, які взяли участь у дослідженні, не було ніяких ознак значної інвалідності.

У справі розвитку генної терапії відзначається великий успіх. Експериментальне лікування допомогло хлопцям з рідкісним спадковим і нервовим захворюванням під назвою адренолейкодистрофия.

У 15 і 17 юних пацієнтів, які взяли участь у дослідженні, через два роки не відмічалося ознак значної інвалідності, що неймовірно для хвороби, яка зазвичай викликає швидку втрату функцій тіла і смерть протягом 10 років. Вчені з Boston children’s Hospital підкреслюють, що це може бути новим методом лікування хвороби, яка вбиває дітей, раніше майже не мали ніякої надії.

В даний час в Америці поки що офіційно схвалена для клінічного застосування тільки один різновид генної терапії, яка призначена для лікування лейкозу. Проте, дослідники постійно шукають нові методи розвитку даної технології для боротьби з хворобами, викликаними всього одним геном. І адренолейкодистрофия відноситься саме до таких недуг. Вона майже виключно вражає одних хлопчиків, що мають одиничну копію X-хромосоми, де і знаходяться викликає це захворювання ген. З адренолейкодистрофией стикається один хлопчик на кожні 20 000.

В їх організмі відсутня можливість виробництва білка, який допомагає розщеплювати певні жирні кислоти. З-за цього кислоти накопичуються і пошкоджують нерви, м’язи і мозок. Першими симптомами є поведінкові зміни зразок агресії, проблем з пам’яттю і поганою успішністю.

За лічені місяці до них додаються сліпота, судомні напади, порушення мови і ковтання, глухота, втома і прогресуюча деменція. Смерть зазвичай настає протягом 10 років після встановлення діагнозу, хвороба невиліковна, а ліки призначені лише для поліпшення симптомів.